Здравоохранение

В этом году для пациентов с редкими заболеваниями предусмотрены 902 миллиона рублей

Новосибирская область – регион, который один из немногих в России, который обеспечивает лекарственной терапией пациентов со спинальной мышечной атрофией старше 18 лет. В этом году бюджетом региона на закупку лекарств для пациентов с редкими заболеваниями, в том числе со спинальной мышечной атрофией, предусмотрены 902 миллиона рублей. Детям со СМА лекарства предоставляет Президентский фонд «Круг добра».

Регион уже второй год будет обеспечивать лекарственными препаратами пациентов с диагнозом СМА, в том числе совершеннолетних. Сейчас в области 29 пациентов, которым назначена патогенетическая терапия  – 21 ребенок и 8 взрослых.

СМА не входит в перечень «14 высокозатратных нозологий», таким образом, обеспечение лекарственной терапией пациентов с этим диагнозом должно осуществляться за счет региональных бюджетов.

С апреля 2021 года лекарства новосибирским детям со СМА предоставляет Фонд поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями «Круг добра». За счет регионального бюджета с прошлого года Новосибирская область обеспечивает необходимой терапией совершеннолетних пациентов со СМА, а также детей с этим диагнозом с момента назначения терапии до момента поступления для них препарата из «Круга добра». В 2021 году диагноз СМА в Новосибирской области был впервые подтвержден 5 детям.

Татьяна Риппинен, руководитель благотворительного фонда «СМА Сибирь» считает, что в Новосибирске сложилась уникальная ситуация: «В нашем городе обеспечены патогенетической терапией все взрослые со СМА, причем ни одному взрослому не пришлось отстаивать свои права на лекарственную терапию в суде, как происходит во многих других регионах России. Первый год терапии мы радовались стабилизации состояния взрослых. Сейчас, на втором году, мы начали получать отчеты о положительных сдвигах: у кого-то стали крепче руки, кто-то дольше может сидеть, кто-то перестал задыхаться по ночам. Это медленный, но очень вдохновляющий процесс восстановления».

СМА ― группа генетических нейромышечных заболеваний, которые поражают двигательные нейроны спинного мозга и приводят к нарастающей мышечной слабости, атрофии и параличу мышц. Патогенетические препараты, такие как Спинраза и Эврисди помогают приостановить гибель мотонейронов.

Напомним, до 2016 года методов эффективного лечения СМА в мире не существовало. В 2016 году первый лекарственный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии Спинраза одобрили для применения в США. Спинраза была зарегистрирована в России в августе 2019 года, в ноябре 2020 года в России был зарегистрирован и одобрен для применения второй препарат для лечения спинальной мышечной атрофии – Эврисди. В декабре 2021 года Министерство здравоохранения России выдало регистрационное удостоверение третьему препарату – Золгенсма.

Препараты для патогенетической терапии СМА – одни из самых дорогих в мире. Доза Спинразы (Нусинерсена) стоит около 5 миллионов рублей, в первый год необходимы шесть инъекций в спинной мозг, далее – три инъекции ежегодно. Сироп Эврисди (Рисдиплам) пациенты принимают ежедневно, стоимость одного флакона – более 700 тысяч рублей, средняя потребность одного пациента составляет 2,5 флакона в месяц, в год  – 31 флакон.

Стоимость Золгенсма – более 150 миллионов рублей. Укол Золгенсма, в отличие от других препаратов для лечения СМА, делают только один раз, в возрасте до двух лет.

https://www.nso.ru/news